Спорна нова форма на генно лечение може да бъде тествана върху хора в рамките на две години, казват учени. Технологията, известна като ремонт на гените, има потенциал за лечение на няколко хиляди наследствени заболявания като болест на Хънтингтън и кистозна фиброза.
Молба за започване на проучвания върху хора е подадена от базираната в Масачузетс биотехнологична лаборатория Editas, специализирала върху лечението на рядка форма на слепота, която засяга един на 50000 души.
Съобщението за бъдещите планове на лабораторията бе направено от главния изпълнителен директор на Editas Катрин Бослей на конференция в Кембридж, Масачузетс.
Технологията за ремонт на гените е измислена само преди три години. За разлика от други инструменти като генно заглушаване на шума, новата форма на лечение е насочена към генома, от който постоянно се изключват гени на ниво ДНК.
Разрезът на ДНК-то е известен като разкъсване на двойната верига. Той тясно имитира видовете мутации, които настъпват по естествен път, например след хронично излагане на слънце. За разлика от UV лъчите, които могат да доведат до генетични изменения, системата по ремонт на гените предизвиква мутация на точно място в генома.
С новата технология от ДНК-то се премахва малка частица. След това учените могат да изключат точно определените специфични гени в генома, които причиняват дадено заболяване. От лабораторията се надяват с тази технология да успеят да излекуват една форма на рядко заболяване на очите, наречено вродена амавроза, което се отразява на светлиннополучвателните клетки на ретината.
Вече са проведени няколко напълно успешни опита на маймуни, страдащи от същото заболяване. Резултатите били смайващи. Зрението на животните се възстановило на 100 процента.
Ако всичко върви по план, техниката ще бъде приложена върху човек в началото на 2017 година. Миналата година екип от учени използва технологията, за да редактира нежизнеспособни човешки ембриони, а друг – да променени човешки Т-клетки, за да се бори с болестта по-добре.
